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Os oito bebés 'Matilde' vão receber terapia de dois milhões
Portugal 4 min. 09.07.2019

Os oito bebés 'Matilde' vão receber terapia de dois milhões

Os oito bebés 'Matilde' vão receber terapia de dois milhões

Portugal 4 min. 09.07.2019

Os oito bebés 'Matilde' vão receber terapia de dois milhões

Paula SANTOS FERREIRA
Paula SANTOS FERREIRA
"Não será apenas a bebé Matilde, mas todos os outros sete casos de bebés com esta doença que existem em Portugal, a serem tratados com o novo fármaco", diz Joaquim Brites.

O caso da bebé Matilde, de dois meses e meio, que sofre de uma grave doença e precisa do medicamento de 1,9 milhões de euros para se salvar e levar uma vida, à partida, sem sintomas de doença, sensibilizou a opinião pública e alertou as autoridades para a necessidade de agirem com urgência. E de alargarem o tratamento aos outros casos da doença em Portugal.

“Não será apenas a bebé Matilde, mas todos os outros sete casos ‘Matildes’ que existem em Portugal a serem tratados com o novo medicamento. E é o que faz mais sentido”, avança ao Contacto Joaquim Brites, o presidente da Associação Portuguesa das Neuromusculares (APN).

O Zolgensma, assim se chama a nova terapia genética, administrada através de uma única injeção hospitalar consegue, não só salvar os bebés com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, como dar-lhes qualidade de vida, impedindo o aparecimento dos sintomas da doença que levam muitos bebés a não conseguir sequer sentar-se, e a ter dificuldades respiratórias e de deglutição. Em 90% dos casos, aos dois anos de idade os doentes já necessitam de ventilação assistida em permanência.

A nova terapia ainda não está disponível em Portugal, nem na Europa, por isso para um bebé doente ter acesso ao fármaco tem de ser com uma autorização especial e sob condições muito especiais.

É todo este processo médico e burocrático que está já a decorrer para que a bebé Matilde e os outros sete bebés com a mesma doença da menina possam receber este tratamento que só está disponível nos EUA, onde já foi aprovado. 

Segundo informaram os pais da Matilde, Carla e Miguel Sande, ontem, na sua página do Facebook, “agora é possível administrar o Zolgensma em Portugal e de forma segura, e clinicamente melhor para a Matilde, ou seja, a parte burocrática foi ultrapassada”.

O presidente da Associação Portuguesa das Neuromusculares (APN) Joaquim Brites, que tem acompanhado todo o processo do medicamento explica ao Contacto que amanhã, dia 10, os neuropediatras dos três centros hospitalares, onde são seguidos os oito bebés ‘Matildes’ vão reunir-se para trocar impressões e combinar prazos.

Embora o medicamento já esteja disponível para ser dado nos hospitais em Portugal, mas apenas a estes casos, primeiro “é preciso analisar  e ver se cada um dos sete doentes são elegíveis para receber o tratamento”. Ou seja, se têm todas as condições para o receber, se não haverá contra-indicações na toma, como por exemplo, a criança ter uma reação hepática. 

“Cada bebé tem se ser submetido a uma bateria de exames preliminares para se saber tem o perfil adequado para lhe ser administrado o Zolgensma”, declarou Joaquim Brites realçando que esta terapia é destinada apenas à doença tipo 1 e em crianças até aos dois anos de idade. Os pais da Matilde contam hoje, dia 9, na página do Facebook 'Matilde, uma bebé especial' que a filha já começou a "realizar os exames". 

Só depois de todo este procedimento e de se saber quantos medicamentos são necessários trazer para Portugal é que se inicia a segunda parte do processo. Aqui as autoridades nacionais vão discutir o preço com o laboratório AveXis, da Novartis, que desenvolveu o Zolgensma. E Joaquim Brites acredita que o preço será  inferior ao acordado nos EUA. O estado já anunciou que irá comparticipar o fármaco a 100%.  “Não é preciso ir buscar o fármaco aos Estados Unidos. O laboratório AveXis é na Europa e eles têm cá o fármaco. Aliás, eles disponibilizaram-se para colaborar e virem a Portugal ajudar a administrar a terapia”, precisa Joaquim Brites.

Até lá, começou também hoje, dia 9, a ser administrado à bebé Matilde o outro medicamento que já existe em Portugal para a doença, e que tem tido resultados positivos, mas não tão promissores como o novo, de acordo com os especialistas.

“A Matilde vai fazer o Spinraza (tratamento que já existe em Portugal), (…) pois é o que está disponível neste momento e vai ajudar a travar a doença”, escrevem os pais na página de Facebook.

Miguel e Carla Sande voltam a frisar que mantêm “o compromisso” de que “todo o valor que não for utlizado para a Matilde será para as outras ‘Matildes”. O casal refere-se aos dois milhões de euros angariados, através da gigante onda de solidariedade, que seriam inicialmente necessários para pagar o medicamento Zolgensma para a sua bebé.


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