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Santé: Les médicaments du futur financés par le Téléthon
87.000 échantillons d'ADN sont stockés dans de l'azote à -176°C.

Santé: Les médicaments du futur financés par le Téléthon

Photo: Généthon
87.000 échantillons d'ADN sont stockés dans de l'azote à -176°C.
Lifestyle 6 min. 03.12.2017

Santé: Les médicaments du futur financés par le Téléthon

Anne FOURNEY
Anne FOURNEY
Chaque année, le Téléthon glane des millions d'euros. Cet argent permet de faire avancer la recherche en génétique. Ce sont des laboratoires high tech qui sont installés en région parisienne pour comprendre les maladies rares.

Par Anne Fourney

Derrière l'émission Téléthon en «prime time» qui veut sensibiliser le grand public aux myopathies et autres maladies rares, se déroule toute une histoire, qui a débuté en 1958. En 2017, les dons du Téléthon ont permis de soutenir «33 essais cliniques pour des maladies rares de la vision, des muscles, du sang, du foie, du cerveau, de la peau, du cœur…»

En 1958, des familles touchées par la myopathie se sentent démunies et décident de créer l'association française contre les myopathies (AFM). Les maladies rares étaient à l'époque ignorées de la science et de la médecine. «L'association avait trois grandes missions», explique le directeur général de l'AFMTéléthon, Christian Cottet. «Ces missions sont les mêmes aujourd'hui et apparaissent dans les statuts de l'association: aider les malades et les familles au quotidien, guérir en développant la recherche, et communiquer afin de faire avancer la cause défendue.»

L'autre grande étape après la création de cette association, c'est le Téléthon qui a lieu chaque année en France et dans d'autres pays pour récolter des fonds afin de financer la recherche. La première émission a été diffusée à la télévision en France en 1987, sur le modèle d'une émission américaine.

Les premières cartes du génome humain

En 1990, l'AFMTéléthon crée Généthon, son propre laboratoire de recherche médicale, grâce aux dons récoltés. Il est implanté à Evry, en région parisienne. Deux ans plus tard, l'équipe de chercheurs dirigée par le professeur Daniel Cohen publie les premières cartes du génome humain, un domaine dans lequel les Etats-Unis sont alors à la pointe du progrès. «Depuis, 450 gènes ont été identifiés», résume le docteur Braun, directeur scientifique de l'AFMTéléthon. 

Près de 300 maladies neuromusculaires sont référencées à ce jour. «Trois approches thérapeutiques sont possibles: la thérapie génique, qui remplace le gène déficient, la thérapie cellulaire, qui favorise la régénération des organes touchés et la thérapie pharmacologique, qui est un traitement médicamenteux.» Plus de 600 chercheurs travaillent sur le site d'Evry.

«Dans toutes les familles, une personne est atteinte d'une maladie rare toutes les cinq générations», poursuit le médecin pour faire réagir son auditoire. Au sein de l'Union européenne, une maladie est considérée comme rare lorsqu'elle touche «moins de cinq personnes sur 10.000», peut-on lire sur le site de l'OMS (Organisation Mondiale de la Santé). 

Des histoires dures et encourageantes à la fois se succèdent. Les «bébés bulles», dont le système immunitaire est déficient et les contraignait à vivre dans un milieu fermé et aseptisé, ne consommant que des aliments stérilisés, sans aucun contact possible avec l'extérieur, peuvent désormais être traités par thérapie génique. Leur espérance de vie avant cela était de deux ans.

L'ADN: un fil de deux mètres de long dans chaque cellule

Première étape de la visite: la banque d'ADN où sont stockés plusieurs échantillons (370.000 en tout) pour chacun des 87.000 patients atteints d'une maladie rare. L'ADN contient toutes les informations qui font les caractéristiques d'un être humain. 

Ce fil extrêmement fin de deux mètres de long est présent dans chacune de nos cellules.
Ce fil extrêmement fin de deux mètres de long est présent dans chacune de nos cellules.
Photo: Anne Fourney

Des essais de thérapie génique peuvent ainsi être tentés, sans risquer de compromettre un unique échantillon si l'expérience n'est pas probante. L'ADN est le code génétique d'un individu et se trouve dans chaque cellule de l'organisme. Il est même visible à l'oeil nu puisque Safa Saker, responsable de la banque d'ADN nous en a montré un dans une éprouvette: il mesure environ deux mètres de long, est présent dans chaque cellule du corps et ressemble à un fil blanc qui aurait séjourné dans l'eau. Dire que ce petit « fil » comporte trois milliards 500 millions de lettres qui sont le code génétique de chacun!

Un traitement: 20 ans de travail

Le laboratoire Généthon lance chaque année un appel international à projets. Ceux-ci sont examinés par des experts de divers pays et des partenariats sont mis en place avec les laboratoires dont les projets sont sélectionnés. La mise au point d'un médicament est complexe et très longue: elle peut durer une vingtaine d'années.

En 2005, une nouvelle entité apparaît: le laboratoire I-Stem (Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques), dont les recherches se concentrent sur les cellules souches. Plusieurs approches thérapeutiques sont possibles: extraire des cellules souches d'un malade pour les «reprogrammer» ensuite et les injecter au patient (via un virus désactivé), ou tester des médicaments pour étudier leurs effets sur les cellules. Il s'agit du «criblage à haut débit», effectué à l'aide d'un robot: des dizaines de milliers de médicaments sont ainsi testés sur des centaines de plaques où sont réparties des cellules.

Nouveau laboratoire de production de médicaments

Une maladie génétique, «c'est comme si dans un livre avec trois mille milliards de mots, un seul mot changeait tout le sens du livre», illustre Xavier Nissan, directeur de recherches à I-Stem. «Pour détecter qu'une cellule va mal, et ensuite qu'elle va mieux, cela représente des années de travail.» Le fruit des recherches d'I-Stem peut avoir des applications plus vastes que les maladies génétiques. Elles peuvent permettre des avancées dans le traitement d'autres pathologies, mais aussi d'autres domaines, comme la cosmétique.

Dernier né de l'aventure Téléthon, en novembre 2016: YposKesi, premier laboratoire industriel français destiné à la production de médicaments de thérapies géniques et cellulaires. Un investissement de 121 millions d'euros qui permettra de fabriquer des médicaments pour les patients atteints d'une maladie rare, à un prix «juste et maîtrisé».

Au Luxembourg, c'est le Lions Club international qui fait le relais pour le Téléthon au Luxembourg afin de soutenir également l'association ALAN Maladies rares au Grand-Duché, à laquelle depuis 2004, une partie des dons en faveur du Téléthon est reversée. ALAN Maladies rares s'est donné plusieurs missions afin de soutenir les familles et les malades

Le Téléthon au Luxembourg dure du 8 décembre au 29 janvier. Pour découvrir l'histoire des enfants ou jeunes adultes qui participent à la campagne cette année, des webdocs ont été mis en ligne sur la chaîne YouTube de l'AFMTéléthon.

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